O Zolgensma® (Onasemnogene Abeparvovec) é reconhecido como o medicamento mais caro do mundo, mas também como um dos mais revolucionários no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara e grave que afeta crianças, causando fraqueza muscular progressiva, dificuldades motoras e, em casos severos, risco de insuficiência respiratória e morte precoce.

Diferente de tratamentos tradicionais, o Zolgensma® oferece uma terapia genética única, administrada em dose única, que pode alterar o curso da doença. Apesar de sua relevância, muitos pacientes enfrentam desafios com os planos de saúde, que frequentemente negam a cobertura alegando o alto custo, ausência no rol da ANS ou outros argumentos infundados. Estas negativas, contudo, são injustas e ilegais, ferindo o princípio do direito à saúde garantido pela legislação brasileira.

Neste artigo, abordaremos:

• O que é o Zolgensma® e como ele funciona;
• As obrigações legais dos planos de saúde em custear o medicamento;
• Medidas a serem tomadas em casos de negativa de cobertura;
• Jurisprudência favorável ao fornecimento do Zolgensma®.

O que é o Zolgensma® e como ele funciona?

O Zolgensma® é uma terapia genética inovadora indicada para crianças com diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME), especialmente do tipo 1, que é o mais grave e frequente. A AME é causada por mutações no gene SMN1, que resultam na ausência ou produção insuficiente da proteína SMN (Survival Motor Neuron), essencial para a sobrevivência e funcionamento dos neurônios motores.

O medicamento substitui o gene ausente ou defeituoso, promovendo a produção da proteína SMN diretamente nos neurônios motores, prevenindo a degeneração muscular progressiva típica da AME. É administrado em dose única e visa alterar permanentemente a progressão da doença.

Indicações Clínicas:

• Tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (CID G12.0) com até 2 anos de idade;
• Pacientes com diagnóstico genético confirmado de mutação no gene SMN1.

Benefícios do Zolgensma®:

• Terapia Única: Precisa ser administrado apenas uma vez na vida;
• Prevenção da Progressão da Doença: Melhora ou estabiliza o quadro motor e respiratório;
• Qualidade de Vida: Permite que muitas crianças atinjam marcos de desenvolvimento nunca antes possíveis;
• Redução de Complicações: Reduz a necessidade de ventilação mecânica e internações hospitalares frequentes.

Os Planos de Saúde São Obrigados a Cobrir o Zolgensma®?

Sim! Os planos de saúde têm a obrigação de fornecer o Zolgensma®, desde que exista prescrição médica e o diagnóstico de AME seja confirmado. Mesmo diante de alegações de alto custo ou da ausência no Rol da ANS, o medicamento deve ser custeado, uma vez que a legislação prioriza o direito à saúde e à vida.

Fundamentos Legais para a Cobertura:

1. Lei nº 9.656/1998 – Lei dos Planos de Saúde:
   A lei obriga a cobertura de tratamentos de quaisquer doenças reconhecidas pela Classificação Internacional de Doenças (CID). No caso da AME, está contemplada pelo código G12.0.
2. Registro pela ANVISA:
   O Zolgensma® é registrado pela ANVISA, evidenciando sua segurança e eficácia no tratamento da AME. Alegações de que o medicamento constitui um tratamento experimental são infundadas.
3. STJ e o Rol da ANS:
   O Superior Tribunal de Justiça (STJ) já firmou o entendimento de que o Rol de Procedimentos da ANS é exemplificativo, ou seja, não limita o acesso a tratamentos essenciais. Medicamentos prescritos por médicos, mesmo fora do rol, devem ser fornecidos.
4. Direito Constitucional à Saúde:
   A Constituição Federal assegura o direito à saúde como direito fundamental, garantindo acesso a tratamentos indispensáveis e colocando a preservação da vida acima de qualquer questão financeira das operadoras de saúde.

Justificativas Comuns dos Planos de Saúde para Negar o Zolgensma® e Como Contestá-las

1. “O Medicamento Não Está no Rol da ANS”

• Por que é abusiva?
  O STJ já definiu que o Rol da ANS não limita a cobertura obrigatória. Se o tratamento é essencial para preservar a vida do paciente, cabe ao plano fornecê-lo.

2. “O Custo É Muito Alto”

• Por que é abusiva?
  O custo elevado não exime o plano de saúde de sua obrigação legal e contratual. O direito à saúde e à vida prevalece sobre questões financeiras.

3. “O Zolgensma® É Um Tratamento Experimental”

• Por que é abusiva?
  O Zolgensma® possui registro regular pela ANVISA, sendo aprovado e reconhecido como uma terapia padrão para AME. Portanto, não é experimental.

4. “A Cobertura Contratual Não Inclui Esse Medicamento”

• Por que é abusiva?
  Cláusulas que restringem tratamentos para doenças cobertas pela CID são consideradas abusivas e, portanto, juridicamente inválidas.

Como Proceder em Caso de Negativa?

Se o plano de saúde negar a cobertura do Zolgensma®, siga estas etapas para exercer seu direito:

1. Solicite a Negativa Por Escrito:

O plano de saúde é obrigado a emitir uma justificativa formal da recusa, detalhando os motivos do indeferimento.

2. Obtenha Um Relatório Médico:

O médico responsável deve fornecer um laudo contendo:

• O diagnóstico da criança, com o código CID G12.0;
• A urgência e necessidade do Zolgensma®;
• Os riscos à saúde do paciente na ausência do tratamento.

3. Registre Reclamação na ANS:

Denuncie a negativa do plano junto à Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) pelo telefone 0800 701 9656 ou pelo site

ans.gov.br

.

4. Busque Apoio Jurídico Especializado:

A melhor solução para exigir esse direito é ingressar com uma ação judicial com pedido de liminar, obrigando o plano a fornecer o medicamento de forma imediata. Em geral, os tribunais tendem a priorizar a saúde da criança, garantindo decisões rápidas e favoráveis.

Jurisprudências Favoráveis sobre o Zolgensma®

1. Decisão em São Paulo:

Os pais de uma criança com diagnóstico de AME obtiveram decisão liminar determinando que o plano de saúde custeasse integralmente o Zolgensma®. O tribunal considerou que o direito à saúde é cláusula pétrea e não pode ser negado com base em custo.

2. Caso no Paraná:

Um plano de saúde foi condenado a fornecer o Zolgensma® a um bebê de 1 ano com AME. A decisão destacou o caráter urgente do tratamento e afirmou que o Rol da ANS não justifica a recusa.

3. Decisão no Rio de Janeiro:

Uma decisão judicial obrigou o plano de saúde a liberar o Zolgensma® em menos de 48 horas, após ação movida pela família de um paciente com AME tipo 1. O tribunal enfatizou que o medicamento é essencial para salvar a vida da criança.

O Zolgensma® (Onasemnogene Abeparvovec) representa um avanço extraordinário no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), oferecendo uma oportunidade ímpar de alterar o curso da doença com uma única dose. Por ser essencial para a sobrevivência e qualidade de vida das crianças com AME, os planos de saúde são obrigados por lei a custear o medicamento, independentemente do custo ou da ausência no Rol da ANS.

Se você está enfrentando negativa de cobertura, saiba que a legislação brasileira está a favor do paciente, e medidas administrativas ou judiciais podem ser eficazes para garantir o acesso ao medicamento.